11月5日倫敦的一場(chǎng)活動(dòng)中，諾華CEO Vas Narasimhan 展示了諾華公司研發(fā)管線(xiàn)的強(qiáng)大實(shí)力。Vas Narasimhan對(duì)外表示，其藥品、細(xì)胞和基因療法平臺(tái)在2019-2021年間將會(huì)貢獻(xiàn)不少于60項(xiàng)的關(guān)鍵新藥申請(qǐng)，目前26項(xiàng)有重磅炸彈潛力的藥物已經(jīng)通過(guò)了概念性驗(yàn)證的臨床開(kāi)發(fā)階段。

諾華CEO Vas Narasimhan

就在前幾天，諾華R&D負(fù)責(zé)人Jay Bradner透露“公司已經(jīng)舍棄了90個(gè)新藥項(xiàng)目”，這個(gè)情況與Vas Narasimhan 的表態(tài)一致。畢竟20多個(gè)優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目通過(guò)概念性驗(yàn)證之后，即將全面鋪開(kāi)的III期驗(yàn)證性臨床會(huì)消耗巨大的研發(fā)資源，諾華自然需要忍痛舍棄一些開(kāi)發(fā)優(yōu)先級(jí)不高的項(xiàng)目。2017年諾華的研發(fā)費(fèi)用超過(guò)90億美元，僅次于羅氏和默沙東。未來(lái)2年諾華的研發(fā)費(fèi)用或?qū)⒗^續(xù)飆升。

諾華眼中的優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目，首先就是即將在2019Q1批準(zhǔn)的重磅多發(fā)性硬化癥新藥Mayzent(siponimod)。諾華在一個(gè)月前同時(shí)向FDA和EMA提交了siponimod的上市申請(qǐng)，并且使用了一張優(yōu)先審評(píng)券，足以見(jiàn)得諾華對(duì)siponimod的重視。siponimod是諾華重磅炸彈藥物芬戈莫德的升級(jí)產(chǎn)品，也有望成為第一個(gè)可延緩繼發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥(SPMS)患者疾病進(jìn)展的藥物。

諾華在MS領(lǐng)域的另一個(gè)重磅在研藥物是奧法木單抗(ofatumumab)。這個(gè)藥物已經(jīng)以Arzerra的商品名獲批用于治療血液癌癥，不過(guò)諾華認(rèn)為ofatumumab每月皮下注射1次用于治療MS有更好的安全性，也更便捷，因此是羅氏CD20單抗藥物Ocrevus (ocrelizumab)的有力競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手。Ocrevus是目前唯一一個(gè)獲批可用于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)和原發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥(PPMS)的藥物，而且只需6個(gè)月注射1次。Ocrevus上市后銷(xiāo)售增長(zhǎng)極其迅猛，2017年全球銷(xiāo)售額是8.79億瑞士法郎。

諾華認(rèn)為siponimod和ofatumumab都是可以挑戰(zhàn)現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法的藥物。另外,諾華認(rèn)為具有同樣潛質(zhì)的在研藥物還包括用于治療中重度哮喘的 CRTH2 拮抗劑QAW039 (fevipiprant)，用于治療新生血管性老年性黃斑變性的VEGF抑制劑brolucizumab (RTH258)，治療鐮刀型紅細(xì)胞貧血癥的P-selectin 抗體藥物 crizanlizumab (SEG101)，治療非小細(xì)胞肺癌的IL-1β抗體藥物canakinumab (ACZ885)。

諾華瘦身的同時(shí)實(shí)際上是加大了對(duì)細(xì)胞和基因療法的投入，比如以87億美元收購(gòu)了美國(guó)基因療法公司AveXis。諾華目前有13項(xiàng)處于臨床開(kāi)發(fā)的細(xì)胞和基因療法項(xiàng)目，而且另外9個(gè)項(xiàng)目也將于2019年進(jìn)入臨床階段。

除了眾所皆知的CAR-T產(chǎn)品 Kymriah (tisagenlecleucel)外，諾華管線(xiàn)中比較受關(guān)注的產(chǎn)品還包括用于治療脊髓性肌肉萎縮癥1型的基因療法 AVXS101 。這個(gè)項(xiàng)目正是通過(guò)收購(gòu)AveXis獲得的。諾華預(yù)期AVXS101將在2019上半年獲得批準(zhǔn)。

諾華去年10月宣布以39億美元收購(gòu)Advanced Accelerator Applications，進(jìn)入放射性腫瘤藥物領(lǐng)域，AAA的177Lu- oxodotreotide在2018年1月獲得FDA批準(zhǔn)用于治療生長(zhǎng)抑素受體陽(yáng)性的胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤。而今年10月18日，諾華又宣布斥資21億美元收購(gòu)Endocyte ，繼續(xù)補(bǔ)強(qiáng)放射性藥物管線(xiàn)。Endocyte擁有一款處于III期階段的用于治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗前列腺癌的 first-in-class項(xiàng)目177Lu-PSMA-617。

諾華新藥開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人 John Tsai

負(fù)責(zé)諾華新藥項(xiàng)目臨床開(kāi)發(fā)的John Tsai是今年4月從Amgen離職加入諾華的，他接替的正是Vas Narasimhan之前的職位。毫無(wú)疑問(wèn)，有這么多重磅項(xiàng)目需要從關(guān)鍵臨床研究推向市場(chǎng)，Tsai面臨的是一個(gè)艱巨的任務(wù)。就在上個(gè)月，F(xiàn)DA拒絕了諾華炎癥藥物canakinumab用于心血管疾病的上市申請(qǐng)。

不過(guò)EvaluatePharma也做過(guò)一個(gè)預(yù)測(cè)，諾華將在2024年超越輝瑞和羅氏，以532億美元的營(yíng)收成為全球最大的處方藥企業(yè)，所憑借的就是多樣化的創(chuàng)新藥物組合以及生物類(lèi)似藥、仿制藥等豐富的產(chǎn)品管線(xiàn)

關(guān)鍵詞： 諾華 新藥申請(qǐng)